Биотехнологическая компания BIOCAD подала комплект документов в Минздрав России для регистрации первой в стране оригинальной разработки для генной терапии гемофилии В. Работа над препаратом велась более семи лет, собственные инвестиции компании в его создание и исследования превысят 3 млрд рублей. Планируется, что исследуемый препарат будет предназначен для однократного введения.
Это первая российская разработка для генной терапии гемофилии, ее создали ученые биотехнологической компании BIOCAD. Регистрационное досье подается на основании данных клинического исследования совмещенных I–II фаз (ANB-002-1/SAFRAN) в соответствии с процедурой условной регистрации, предусмотренной правом Евразийского экономического союза (ЕАЭС).
«Промежуточные результаты клинического исследования совмещенных I–II фаз (ANB-002-1/SAFRAN) продемонстрировали значительный рост фактора свертываемости крови и его стабильную эффективность на фоне хорошего профиля безопасности», — сообщили в компании.
В данном клиническом исследовании приняли участие более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии В.
«Результаты, которые мы уже сейчас видим, впечатляют и после регистрации могут позволить открыть доступ для пациентов к принципиально новой терапии, — сообщила Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям биотехнологической компании BIOCAD. — Важно понимать, что в случае получения регистрационного удостоверения препарат, как правило, становится широко доступен пациентам в течение одного-трех лет — после прохождения ряда процедур: от экспертизы контрольных серий до включения в различные каналы возмещения, обеспечивающие доступ к терапии тем, кто в ней особенно нуждается».
Несмотря на подачу заявления о регистрации исследуемого генотерапевтического препарата, наблюдение за всеми участниками клинического исследования продолжится на протяжении как минимум пяти лет, а также будет осуществляться набор новых участников в клиническое исследование III фазы (ANB-002-2/MAGNOLIA).
«Для того чтобы начать работу над препаратом для генной терапии гемофилии В, сначала потребовалось разработать платформенную технологию получения рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов (rAAV), которая позволила запустить целый ряд препаратов для генной терапии. Работа над созданием платформы GeneNext началась в 2016 году, и уже через два года мы занялись разработкой препарата для генной терапии гемофилии B. Ранняя разработка завершилась в 2021 году, после этого препарат перешел на следующие этапы: фармацевтическую разработку, доклинические исследования и последующие клинические исследования», — комментирует Павел Яковлев, заместитель генерального директора по ранней разработке и исследованиям биотехнологической компании BIOCAD.
